Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Генная терапия против амавроза Лебера

Представители Food and Drug Administration предложили лечить амавроз Лебера при помощи генной терапии. Предложение позволяет молодым людям, страдающим амавроз Лебера от рождения, получить шансы на частичное возвращение зрения. Известно, что при заболевании Лебера мутирует ген RPE65, вследствие чего светочувствительные рецепторы погибают. Лица с различными мутациями могут родиться слепыми, потерять зрение в первые месяцы жизни или ослепнуть к среднему возрасту.

Поэтому так велика ценность лечения, первые результаты которого уже весьма обнадеживающие.

Один из кураторов инициативы — Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьбы со Слепотой (FFB).

Как сообщает Associated Press, школьнику Коулу Карперу сделали генную операцию в восьмилетнем возрасте. После операции Коул впервые увидал звезды, которые ранее существовали только в его воображении. Сестру Коула Каролину прооперировали в возрасте десяти лет. Каролина также была потрясена, увидев впервые в жизнис нег и дождь.

Одобрение генной терапии может стать революционным событием планетарного масштаба. Стивен Роуз надеется, что эксперты FDA признают необходимость генной терапии и введут ее в перечень общенациональных офтальмологических операций.

Врожденный амавроз Лебера диагностирован примерно у 1000 американцев. Зато сходные патологии, спровоцированные генетическими заболеваниями, выявлены у 200 000 граждан США, и это очень внушительная цифра.

В ходе коррекции ученым придется исправлять несколько десятков дефектных генов. Операции позволяют обеспечить если не 100% зрение, то хотя бы частично. Хирурги должны будут заменить неработающую копии гена на полноценные, либо снабдить организм множеством нормальных копий гена, работающих вместо дефектных.

Уже создан препарат voretigene neparvovec (Luxturna) для терапии.

Это средство не излечивает амавроз Лебера до конца. Восстановленное зрение пациентов будут ограничивать жизнеспособные клетоки, полученные путем инъекции.

Пока что генная терапия - удовольствие не из дешевых. Эксперты полагают, что терапия будет стоить в пределах нескольких сотен тысяч долларов

Поделиться ссылочкой:

Рассказать в ЖЖ

Новые поступления

Moschino 531

Moschino 531
Октябрь 2018

5000 грн


Karl Lagerfeld 937

Karl Lagerfeld 937
Октябрь 2018

7000 грн


Baldinini 1824

Baldinini 1824
Октябрь 2018

5500 грн


MO 310

MO 310
Октябрь 2018

3000 грн


MO 451

MO 451
Октябрь 2018

3000 грн


MO 233

MO 233
Октябрь 2018

3000 грн


MO 234

MO 234
Сентябрь 2018

3000 грн


MO 373

MO 373
Сентябрь 2018

3000 грн


MO 389

MO 389
Сентябрь 2018

3000 грн


MO 315

MO 315
Сентябрь 2018

3000 грн


MO 315

MO 315
Сентябрь 2018

3000 грн


M.Optik 26912

M.Optik 26912
Сентябрь 2018

1500 грн


L.Berry 5013

L.Berry 5013
Сентябрь 2018

2100 грн


M.Optik 880125

M.Optik 880125
Сентябрь 2018

1500 грн


M.Optik 1253

M.Optik 1253
Сентябрь 2018

1200 грн


M.Optik 1078

M.Optik 1078
Сентябрь 2018

1500 грн


Play 17127

Play 17127
Сентябрь 2018

1500 грн


Ballet 32019

Ballet 32019
Сентябрь 2018

1500 грн


L.Berry 66032

L.Berry 66032
Август 2018

2100 грн


Grand 1833

Grand 1833
Август 2018

1500 грн


Grand 17121

Grand 17121
Август 2018

1500 грн


Grand 921

Grand 921
Август 2018

1500 грн


L.Berry 4002

L.Berry 4002
Август 2018

2000 грн


L.Berry 3361

L.Berry 3361
Август 2018

2100 грн


L.Berry 2005

L.Berry 2005
Август 2018

2000 грн


Iceberg 103

Iceberg 103
Август 2018

4500 грн


Calvin Klein

Calvin Klein
Август 2018

5500 грн


Vento 147

Vento 147
Август 2018

1500 грн


Vento 6020

Vento 6020
Август 2018

1500 грн


Vento 144

Vento 144
Август 20018

1500 грн