Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Генная терапия против амавроза Лебера

Представители Food and Drug Administration предложили лечить амавроз Лебера при помощи генной терапии. Предложение позволяет молодым людям, страдающим амавроз Лебера от рождения, получить шансы на частичное возвращение зрения. Известно, что при заболевании Лебера мутирует ген RPE65, вследствие чего светочувствительные рецепторы погибают. Лица с различными мутациями могут родиться слепыми, потерять зрение в первые месяцы жизни или ослепнуть к среднему возрасту.

Поэтому так велика ценность лечения, первые результаты которого уже весьма обнадеживающие.

Один из кураторов инициативы — Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьбы со Слепотой (FFB).

Как сообщает Associated Press, школьнику Коулу Карперу сделали генную операцию в восьмилетнем возрасте. После операции Коул впервые увидал звезды, которые ранее существовали только в его воображении. Сестру Коула Каролину прооперировали в возрасте десяти лет. Каролина также была потрясена, увидев впервые в жизнис нег и дождь.

Одобрение генной терапии может стать революционным событием планетарного масштаба. Стивен Роуз надеется, что эксперты FDA признают необходимость генной терапии и введут ее в перечень общенациональных офтальмологических операций.

Врожденный амавроз Лебера диагностирован примерно у 1000 американцев. Зато сходные патологии, спровоцированные генетическими заболеваниями, выявлены у 200 000 граждан США, и это очень внушительная цифра.

В ходе коррекции ученым придется исправлять несколько десятков дефектных генов. Операции позволяют обеспечить если не 100% зрение, то хотя бы частично. Хирурги должны будут заменить неработающую копии гена на полноценные, либо снабдить организм множеством нормальных копий гена, работающих вместо дефектных.

Уже создан препарат voretigene neparvovec (Luxturna) для терапии.

Это средство не излечивает амавроз Лебера до конца. Восстановленное зрение пациентов будут ограничивать жизнеспособные клетоки, полученные путем инъекции.

Пока что генная терапия - удовольствие не из дешевых. Эксперты полагают, что терапия будет стоить в пределах нескольких сотен тысяч долларов

Поделиться ссылочкой:

Рассказать в ЖЖ

Новые поступления

La Stella 733

La Stella 733
Декабрь 2018

1850 грн


La Stella 736

La Stella 736
Декабрь 2018

1850 грн


Play 407

Play 407
Декабрь 2018

1500 грн


Ballet 40708

Ballet 40708
Декабрь 2018

1800 грн


Ballet 24685

Ballet 24685
Декабрь 2018

1800 грн


Ballet 32000

Ballet 32000
Декабрь 2018

1500 грн


Ballet 25505

Ballet 25505
Декабрь 2018

1600 грн


Ballet 19088

Ballet 19088
Ноябрь 2018

1500 грн


Mustang 1304

Mustang 1304
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Optelli 2362

Optelli 2362
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1558

Osse 1558
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1591

Osse 1591
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 2189

Osse 2189
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 2060

Osse 2060
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1708

Osse 1708
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1687

Osse 1687
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 2328

Osse 2328
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 2205

Osse 2205
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 2164

Osse 2164
Ноябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1994

Osse 1994
Октябрь 2018

3600 - 50% грн


Osse 1670

Osse 1670
Октябрь 2018

3600 - 50% грн


Guess 7513

Guess 7513
Октябрь 2018

4500 грн


Guess 7559

Guess 7559
Октябрь 2018

4500 грн


Moschino 67403

Moschino 67403
Октябрь 2018

5000 грн


Moschino 569

Moschino 569
Октябрь 2018

5000 грн


Moschino 531

Moschino 531
Октябрь 2018

5000 грн


Karl Lagerfeld 937

Karl Lagerfeld 937
Октябрь 2018

7000 грн


Baldinini 1824

Baldinini 1824
Октябрь 2018

5500 грн


MO 310

MO 310
Октябрь 2018

3000 грн


MO 451

MO 451
Октябрь 2018

3000 грн