Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Генная терапия против амавроза Лебера

Представители Food and Drug Administration предложили лечить амавроз Лебера при помощи генной терапии. Предложение позволяет молодым людям, страдающим амавроз Лебера от рождения, получить шансы на частичное возвращение зрения. Известно, что при заболевании Лебера мутирует ген RPE65, вследствие чего светочувствительные рецепторы погибают. Лица с различными мутациями могут родиться слепыми, потерять зрение в первые месяцы жизни или ослепнуть к среднему возрасту.

Поэтому так велика ценность лечения, первые результаты которого уже весьма обнадеживающие.

Один из кураторов инициативы — Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьбы со Слепотой (FFB).

Как сообщает Associated Press, школьнику Коулу Карперу сделали генную операцию в восьмилетнем возрасте. После операции Коул впервые увидал звезды, которые ранее существовали только в его воображении. Сестру Коула Каролину прооперировали в возрасте десяти лет. Каролина также была потрясена, увидев впервые в жизнис нег и дождь.

Одобрение генной терапии может стать революционным событием планетарного масштаба. Стивен Роуз надеется, что эксперты FDA признают необходимость генной терапии и введут ее в перечень общенациональных офтальмологических операций.

Врожденный амавроз Лебера диагностирован примерно у 1000 американцев. Зато сходные патологии, спровоцированные генетическими заболеваниями, выявлены у 200 000 граждан США, и это очень внушительная цифра.

В ходе коррекции ученым придется исправлять несколько десятков дефектных генов. Операции позволяют обеспечить если не 100% зрение, то хотя бы частично. Хирурги должны будут заменить неработающую копии гена на полноценные, либо снабдить организм множеством нормальных копий гена, работающих вместо дефектных.

Уже создан препарат voretigene neparvovec (Luxturna) для терапии.

Это средство не излечивает амавроз Лебера до конца. Восстановленное зрение пациентов будут ограничивать жизнеспособные клетоки, полученные путем инъекции.

Пока что генная терапия - удовольствие не из дешевых. Эксперты полагают, что терапия будет стоить в пределах нескольких сотен тысяч долларов

Поделиться ссылочкой:

Рассказать в ЖЖ

Новые поступления

L.Berry 3361

L.Berry 3361
Август 2018

2100 грн


L.Berry 2005

L.Berry 2005
Август 2018

2000 грн


Iceberg 103

Iceberg 103
Август 2018

4500 грн


Calvin Klein

Calvin Klein
Август 2018

5500 грн


Vento 147

Vento 147
Август 2018

1500 грн


Vento 6020

Vento 6020
Август 2018

1500 грн


Vento 144

Vento 144
Август 20018

1500 грн


Vento 6009

Vento 6009
Июль 2018

1500 грн


Vento 7004

Vento 7004
Июль 2018

1500 грн


Vento 145

Vento 145
Июль 2018

1500 грн


Vento 136

Vento 136
Июль 2018

1500 грн


Vento 6032

Vento 6032
Июль 2018

1500 грн


Vento 7019

Vento 7019
Июль 2018

1500 грн


Vento107

Vento107
Июль 2018

1500 грн


Mexx 6278

Mexx 6278
Июль 2018

2500 грн


Jaguar 37570

Jaguar 37570
Июль 2018

6500 грн


Jaguar 37117

Jaguar 37117
Июль 2018

8800 грн


Karl Lagerfeld 930

Karl Lagerfeld 930
Июль 2018

7500 грн


Karl Lagerfeld 245

Karl Lagerfeld 245
Июль 2018

7500 грн


Baldinini 1823

Baldinini 1823
Июнь 2018

6500 грн


Baldinini 1718

Baldinini 1718
Июнь 2018

5500 грн


Marc Jacobs 394

Marc Jacobs 394
Июнь 2018

4600 грн


Helen Rocha 7019

Helen Rocha 7019
Июнь 2018

3000 грн


Helen Rocha 7010

Helen Rocha 7010
Июнь 2018

3000 грн


 Helen Rocha 7024

Helen Rocha 7024
Июнь 2018

3000 грн


 Helen Rocha 6553

Helen Rocha 6553
Июнь 2018

3000 грн


Helen Rocha 7013

Helen Rocha 7013
Июнь 2018

3000 грн


Helen Rocha 7007

Helen Rocha 7007
Июнь 2018

3000 грн


Tom Hart 4032

Tom Hart 4032
Июнь 2018

3000 грн


Tom Hart 3027

Tom Hart 3027
Июнь 2018

3000 грн