Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Генная терапия против амавроза Лебера

Представители Food and Drug Administration предложили лечить амавроз Лебера при помощи генной терапии. Предложение позволяет молодым людям, страдающим амавроз Лебера от рождения, получить шансы на частичное возвращение зрения. Известно, что при заболевании Лебера мутирует ген RPE65, вследствие чего светочувствительные рецепторы погибают. Лица с различными мутациями могут родиться слепыми, потерять зрение в первые месяцы жизни или ослепнуть к среднему возрасту.

Поэтому так велика ценность лечения, первые результаты которого уже весьма обнадеживающие.

Один из кураторов инициативы — Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьбы со Слепотой (FFB).

Как сообщает Associated Press, школьнику Коулу Карперу сделали генную операцию в восьмилетнем возрасте. После операции Коул впервые увидал звезды, которые ранее существовали только в его воображении. Сестру Коула Каролину прооперировали в возрасте десяти лет. Каролина также была потрясена, увидев впервые в жизнис нег и дождь.

Одобрение генной терапии может стать революционным событием планетарного масштаба. Стивен Роуз надеется, что эксперты FDA признают необходимость генной терапии и введут ее в перечень общенациональных офтальмологических операций.

Врожденный амавроз Лебера диагностирован примерно у 1000 американцев. Зато сходные патологии, спровоцированные генетическими заболеваниями, выявлены у 200 000 граждан США, и это очень внушительная цифра.

В ходе коррекции ученым придется исправлять несколько десятков дефектных генов. Операции позволяют обеспечить если не 100% зрение, то хотя бы частично. Хирурги должны будут заменить неработающую копии гена на полноценные, либо снабдить организм множеством нормальных копий гена, работающих вместо дефектных.

Уже создан препарат voretigene neparvovec (Luxturna) для терапии.

Это средство не излечивает амавроз Лебера до конца. Восстановленное зрение пациентов будут ограничивать жизнеспособные клетоки, полученные путем инъекции.

Пока что генная терапия - удовольствие не из дешевых. Эксперты полагают, что терапия будет стоить в пределах нескольких сотен тысяч долларов

Поделиться ссылочкой:

Рассказать в ЖЖ

Новые поступления

Helen Rocha 7010

Helen Rocha 7010
Июнь 2018

3000 грн


 Helen Rocha 7024

Helen Rocha 7024
Июнь 2018

3000 грн


 Helen Rocha 6553

Helen Rocha 6553
Июнь 2018

3000 грн


Helen Rocha 7013

Helen Rocha 7013
Июнь 2018

3000 грн


Helen Rocha 7007

Helen Rocha 7007
Июнь 2018

3000 грн


Tom Hart 4032

Tom Hart 4032
Июнь 2018

3000 грн


Tom Hart 3027

Tom Hart 3027
Июнь 2018

3000 грн


Tom Hart 3031

Tom Hart 3031
Июнь 2018

3000 грн


Provision 8808

Provision 8808
Май 2018

1800 грн


Provision 2406

Provision 2406
Май 2018

1800 грн


Provision 8803

Provision 8803
Май 2018

1200 грн


Provision 8811

Provision 8811
Май 2018

1200 грн


Provision 2802

Provision 2802
Май 2018

2300 грн


Provision 2702

Provision 2702
Май 2018

2300 грн


Provision 6801

Provision 6801
Май 2018

2300 грн


Provision 8805

Provision 8805
Май 2018

1200 грн


Provision 2804

Provision 2804
Май 2018

2300 грн


Provision 8804

Provision 8804
Май 2018

1200 грн


Provision 6702

Provision 6702
Май 2018

2300 грн


Provision 6807

Provision 6807
Мацй 2018

2300 грн


Provision 8811

Provision 8811
Апрель 2018

1200 грн


Provision 2407

Provision 2407
Апрель 2018

2300 грн


Provision 8808

Provision 8808
Апрель 2018

1200 грн


Karl Lagerfeld 255

Karl Lagerfeld 255
Апрель 2018

7500 грн


Baldinini 1731

Baldinini 1731
Апрель 2018

8000 грн


Karl Lagerfeld 906

Karl Lagerfeld 906
Апрель 2018

7500 грн


La Stella 913

La Stella 913
Апрель 2018

1850 грн


La Stella 801

La Stella 801
Апрель 2018

1850 грн


La Stella 908

La Stella 908
Апрель 2018

1850 грн


La Stella 911

La Stella 911
Апрель 2018

1850 грн