Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Лечение сложных заболеваний глаз при помощи генной терапии.

Генная терапия против амавроза Лебера

Представители Food and Drug Administration предложили лечить амавроз Лебера при помощи генной терапии. Предложение позволяет молодым людям, страдающим амавроз Лебера от рождения, получить шансы на частичное возвращение зрения. Известно, что при заболевании Лебера мутирует ген RPE65, вследствие чего светочувствительные рецепторы погибают. Лица с различными мутациями могут родиться слепыми, потерять зрение в первые месяцы жизни или ослепнуть к среднему возрасту.

Поэтому так велика ценность лечения, первые результаты которого уже весьма обнадеживающие.

Один из кураторов инициативы — Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьбы со Слепотой (FFB).

Как сообщает Associated Press, школьнику Коулу Карперу сделали генную операцию в восьмилетнем возрасте. После операции Коул впервые увидал звезды, которые ранее существовали только в его воображении. Сестру Коула Каролину прооперировали в возрасте десяти лет. Каролина также была потрясена, увидев впервые в жизнис нег и дождь.

Одобрение генной терапии может стать революционным событием планетарного масштаба. Стивен Роуз надеется, что эксперты FDA признают необходимость генной терапии и введут ее в перечень общенациональных офтальмологических операций.

Врожденный амавроз Лебера диагностирован примерно у 1000 американцев. Зато сходные патологии, спровоцированные генетическими заболеваниями, выявлены у 200 000 граждан США, и это очень внушительная цифра.

В ходе коррекции ученым придется исправлять несколько десятков дефектных генов. Операции позволяют обеспечить если не 100% зрение, то хотя бы частично. Хирурги должны будут заменить неработающую копии гена на полноценные, либо снабдить организм множеством нормальных копий гена, работающих вместо дефектных.

Уже создан препарат voretigene neparvovec (Luxturna) для терапии.

Это средство не излечивает амавроз Лебера до конца. Восстановленное зрение пациентов будут ограничивать жизнеспособные клетоки, полученные путем инъекции.

Пока что генная терапия - удовольствие не из дешевых. Эксперты полагают, что терапия будет стоить в пределах нескольких сотен тысяч долларов

Поделиться ссылочкой:

Рассказать в ЖЖ

Новые поступления

Silhouette 8661

Silhouette 8661
Март 2019

7500 грн


Baldinini 1728

Baldinini 1728
Март 2019

6500 грн


Guess 6908

Guess 6908
Март 2019

4500 грн


M.Morel 2814

M.Morel 2814
Март 2019

3900 грн


Guess 1889

Guess 1889
Март 2019

3900 грн


Guess 1895

Guess 1895
Март 2019

3900 грн


Nomad 3035

Nomad 3035
Март 2019

3900 грн


Oga 7772

Oga 7772
Февраль 2019

5500 грн


Andy Wolf 5028

Andy Wolf 5028
Февраль 2019

7000 грн


Nomad 3069

Nomad 3069
Февраль 2019

3900 грн


Nomad 2495

Nomad 2495
Февраль 2019

3900 грн


Nomad 3108

Nomad 3108
Февраль 2019

3900 грн


Andy Wolf 5045

Andy Wolf 5045
Февраль 2019

7000 грн


Lightec 8247

Lightec 8247
Февраль 2019

4300 грн


Guess 1949

Guess 1949
Февраль 2019

4200 грн


Megapolis 751

Megapolis 751
Февраль 2019

3200 грн


Megapolis 2160

Megapolis 2160
Февраль 2019

2000 грн


Megapolis 611

Megapolis 611
Февраль 2019

3200 грн


Baldinini 1751

Baldinini 1751
Февраль 2019

5000 грн


Baldinini 1460

Baldinini 1460
Январь 2019

5000 грн


Guess 2648

Guess 2648
Январь 2019

4200 грн


Mila 045

Mila 045
Январь 2019

6000 грн


Calvin Klein 8568

Calvin Klein 8568
Январь 2019

6700 грн


Karl Lagerfeld 960

Karl Lagerfeld 960
Январь 2019

6200 грн


Missoni 331

Missoni 331
Январь 2019

6000 грн


Andy Wolf 5047

Andy Wolf 5047
Январь 2019

11000 грн


Moschino 738

Moschino 738
Январь 2019

4500 грн


Moschino 280

Moschino 280
Январь 2019

4500 грн


Menrad 16037

Menrad 16037
Январь 2019

5900 грн


Menrad 16038

Menrad 16038
Январь 2019

5900 грн